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Appuntamento martedì 21 in Auditorium con il direttore dell’istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica
La serata è promossa dall’associazione La Semina. Naldini ha vinto recentemente il premio Louis-Jeantet 2019
MERATE – Parlerà dei passi da gigante fin qui compiuti e delle sfide, scientifiche ed etiche, da sempre connesse al mondo scientifico e della medicina. Sarà il dottor Luigi Naldini, direttore dell’istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica e professore dell’Università Vita Salute San Raffaele di Milano l’illustre ospite dell’incontro in programma domani, martedì 21 maggio alle 20.45 in Auditorium a Merate. Promosso dall’associazione La Semina con il patrocinio del Comune di Merate, l’incontro avrà per tema “La terapia genica, una medicina di precisione per il terzo millennio. Promesse e sfide scientifiche ed etiche”.
Naldini vincitore del premio Louis – Jeantet 2019
Scienziato di fama internazionale, Naldini ha recentemente ricevuto un importantissimo premio internazionale, il Louis-Jeantet 2019, istituito con l’obiettivo di incoraggiare e sostenere l’eccellenza scientifica attraverso il finanziamento della prosecuzione di progetti di ricerca innovativi. Pioniere nello sviluppo di vettori lentivirali sicuri per la terapia genica, intervenendo con successo nella cura di pazienti affetti da malattie rare e fatali, Naldini ha esteso la terapia genica (che mira a ripristinare nella cellula affetta la funzione di un gene “difettoso” mediante il trasferimento di una versione corretta e funzionale dello stesso gene) dal laboratorio al trattamento e monitoraggio dei pazienti, per diverse malattie genetiche rare come leucodistrofia metacromatica o la sindrome Wiskott Aldrich. Più recentemente questa strategia è stata estesa al trattamento della talassemia.
Un premio da 500mila franchi svizzeri
Il direttore dell’Istituto SR-Tiget San Raffaele Telethon per la Terapia Genica impiegherà i fondi ottenuti (450.000 franchi svizzeri destinati a finanziare la prosecuzione degli studi dei vincitori e 50.000 franchi svizzeri attribuiti personalmente) per aprire la via alla prossima generazione, più sicura ed efficace, di terapia genica con cellule ematopoietiche staminali, basata su ingegneria genetica di precisione tramite l’editing genetico. Accanto alle terapie già disponibili si affacciano all’orizzonte quelle future, basate sulle tecnologie di editing genetico (CRISPR) che permettono di intervenire sul genoma in maniera sempre più precisa, arrivando a “riscrivere” la sequenza di un gene come desiderato. Si aprono cosi’ nuove possibilità come correggere direttamente le mutazioni genetiche causa di malattia e potenziare l’azione delle cellule immunitarie contro i tumori.
Una terapia importante tra promesse e sfide
Insieme alle promesse si profilano anche le sfide poste da questi sviluppi non solo alla scienza ma alla società intera. Dall’accesso equo a questi trattamenti ai costi, passando per la sperimentazione sicura ai quesiti etici legati alle modifiche delle informazioni genetiche di un individuo: domande che impongono la necessità di una profonda riflessione sui temi della biosicurezza, responsabilità e liceità morale di produrre modificazioni genetiche trasmissibili che non solo interessino un individuo nascituro ma vadano a modificare il pool genico della nostra specie.
